يجري برنامج طموح من قبل صحة دبي تجارب على علاجات قيد البحث لأمراض نادرة، بعضها لا توجد له علاجات معدلة للمرض معتمدة تنظيمياً بعد.
في وقت يضطر فيه المرضى الذين يعانون من حالات قد تكون مميتة إلى الانتظار لفترة طويلة للحصول على علاجات جديدة معتمدة، تقدم المبادرة وصولاً مبكراً إلى علاجات واعدة من خلال تجارب سريرية تخضع لمراقبة دقيقة.
يقدم البرنامج، الذي يقوده الدكتور الشافعي محمد، مكتب التجارب السريرية في صحة دبي، الأمل للعديد من العائلات، خاصة تلك التي لديها أطفال يعانون من اضطرابات وراثية نادرة. بالنسبة لهم، قد يعني هذا الفرق بين سنوات من عدم اليقين وفرصة جديدة للحياة.
ابقَ على اطلاع بآخر الأخبار. تابع كيه تي على قنوات واتساب.
“نحن ندرس علاجات جديدة لحالات معقدة مثل السرطان والأمراض النادرة واضطرابات التمثيل الغذائي والحالات التنكسية العصبية،” قال الدكتور الشافعي. كان يتحدث إلى الخليج تايمز على هامش معرض الصحة العالمي (WHX) الذي بدأ في مركز دبي للمعارض (DEC) يوم الاثنين.
وأوضح أن العديد من هذه العلاجات يمكن أن تكون منقذة للحياة وقد تحسن بشكل كبير من جودة حياة المريض’، خاصة لأولئك الذين يعانون من أمراض نادرة حيث تكون الخيارات محدودة أو لا توجد علاجات معدلة للمرض معتمدة تنظيمياً بعد.
“عادة، يتعين على المرضى الانتظار من خمس إلى عشر سنوات حتى يتم دراسة العلاجات الجديدة والموافقة عليها،” قال. “من خلال التجارب السريرية التي تُجرى في صحة دبي، يمكن لمرضانا الوصول إلى هذه العلاجات قبل سنوات عديدة.”
وهذا يعني أن المرضى في دبي، وعبر الإمارات، وحتى في الدول المجاورة لديهم الفرصة لتلقي علاجات واعدة قبل وقت طويل من توفرها على نطاق واسع. وأضاف: “شعارنا هو تغيير الحياة من خلال التجارب السريرية.”
تجري صحة دبي حالياً تجارب لعدة حالات نادرة. وتشمل هذه مرض الشمول الزغبي الدقيق (MVID)، وهو اضطراب معوي خلقي خطير يصيب الأطفال، وفرط أوكسالات البول الأولي، وهو اضطراب أيضي يمكن أن يؤدي إلى الفشل الكلوي.
يركز اهتمام رئيسي آخر على نقص ENPP1، وهو اضطراب وراثي نادر. “لا توجد علاجات معدلة للمرض معتمدة من الجهات التنظيمية بعد،” قال الدكتور الشافعي. “من خلال التجارب السريرية، يحصل الأطفال على علاجات جديدة. تتغير حياة الناس.”
ووصف دراسة ENPP1 بأنها واحدة من أكثر التجارب الواعدة الجارية. “إذا لم تكن هناك علاجات معتمدة متاحة ونحن نقدم الأمل للمرضى، فهذا يمثل تركيزًا كبيرًا بالنسبة لنا.”
يتضمن البرنامج أيضًا تجارب في علاج السرطان، بما في ذلك سرطان الثدي المبكر، بالإضافة إلى اضطرابات الدم مثل الثلاسيميا.
بينما العديد من التجارب في المنطقة هي دراسات في مراحل متأخرة، تجري دبي الصحية الآن تجارب في مراحل مبكرة، بما في ذلك بروتوكولات المرحلة الثانية.
“هذا مهم جدًا لأنه يمكننا دراسة مدى فعالية العلاجات لمرضانا وتحديد الجرعة الصحيحة في مرحلة مبكرة،” قال.
تشمل بعض العلاجات التي يتم اختبارها علاجات RNAi، والمستحضرات البيولوجية، والأجسام المضادة وحيدة النسيلة، وهي أشكال متقدمة من الأساليب العلاجية التي تستهدف الأمراض بدقة أكبر.
يتم تعريف المرضى عادة بالتجارب خلال زياراتهم المنتظمة للمستشفى. يشرح الأطباء الدراسة بالتفصيل، بما في ذلك الفوائد والمخاطر، قبل أن يقرر المرضى ما إذا كانوا سيشاركون.
“بفضل مرافقنا المتخصصة للأطفال ومجموعة واسعة من خدمات البالغين، نحن في وضع فريد لإجراء هذه التجارب،” قال الدكتور الشافعي. “في النهاية، يتعلق الأمر بمنح المرضى أملًا جديدًا والنهوض بالصحة للبشرية.”